Врачи работают над тем, чтобы узнать больше о PPB, о способах предотвращения этого заболевания, о том, как его наилучшим образом лечить, и о том, как обеспечить наилучшую помощь людям с диагнозом этой болезни. Следующие области исследований могут включать новые варианты лечения пациентов в ходе клинических испытаний. Всегда говорите с врачом вашего ребенка о диагностических и лечебных возможностях, наиболее подходящих для вашего ребенка.
- Комбинации лекарственных средств. Экспериментальный препарат гефитиниб (Iressa) тестируется в сочетании с иринотеканом (Camptosar) и винкристином (Vincasar) для лечения PPB у детей. Cefixime (Suprax) и cefpodoxime (Vantin) также добавляются к комбинации для уменьшения тяжелой диареи у некоторых пациентов.
- Генетические причины PPB. Как объясняется в Факторах риска, исследователи продолжают исследовать связь между генетической мутацией с DICER1 и семейным PPB.
Исследование причин и лечения редкой опухоли, такой как ППБ, требует сбора информации из многих больниц. Международный реестр PPB является крупнейшим подобным сбором информации о PPB в мире. Этот реестр имеет одобрение от институциональных наблюдательных советов участвующих учреждений, чтобы обеспечить защиту конфиденциальности пациентов.
- Рекомендации по лечению. В настоящее время нет широкомасштабных организованных графиков лечения для ППБ, поскольку он настолько редок. Отдельные врачи используют свой опыт лечения подобных состояний, таких как саркомы мягких тканей, для руководства рекомендациями по лечению ППБ. В настоящее время разрабатываются планы создания международного консорциума педиатрических онкологических специалистов со всего мира для рассмотрения вариантов лечения и выработки рекомендаций по лечению людей с помощью ППБ.
- Рекомендации по скринингу. «Скрининг» используется для поиска рака перед появлением признаков или симптомов.
Врачи рассматривают способы экранирования детей для PPB и других видов рака, связанных с генетическими мутациями DICER1. Для PPB рекомендации по скринингу помогут врачам узнать, когда лучше всего использовать компьютерную томографию для поиска возможных легочных кист или опухолей, особенно для детей в возрасте до 3 лет. Меры мозга для детей с мутациями зародышевой линии DICER1 также оцениваются для скрининг.
Как указано в Факторах риска, мутации DICER1 связаны с другими видами рака и опухолей, кроме PPB. Ниже приведен список нескольких из этих видов рака, а также текущие варианты скрининга для людей, уже диагностированных с помощью PPB. Однако важно отметить, что это область активных исследований. Варианты включают:
- Кистозная нефрома:
- Базовая диагностика КТ на почках или УЗИ у пациента с диагнозом PPB. Однако отрицательная прогностическая ценность нормальной КТ почек или ультразвуковое исследование для развития CN неизвестна.
- У пациента любого возраста, особенно тех, кто моложе 4 лет, ежегодное обследование брюшной полости и мониторинг боли в животе, отечности или гематурии.
- Неоплазия щитовидной железы
- Физическое обследование щитовидной железы у пациента любого возраста
- Если триоид не является симметричным и / или узелок не обнаружен, пациент может пройти ультразвуковое исследование шеи. Результаты показывают, будет ли врач контролировать пациента или рекомендовать биопсию щитовидной железы.
- Если узелки не обнаружены, продолжайте ежегодное физическое обследование. Врач может также рекомендовать повторять ультразвуковое исследование щитовидной железы каждые 3 — 5 лет.
- Ультразвуковое обследование шеи может быть рекомендовано, если пациент ранее получал химиотерапию или в качестве базовой линии, если пациент вскоре получит химиотерапию
- Анализы крови для функционирования щитовидной железы могут быть рекомендованы на основе клинических признаков и симптомов пациента с чрезмерной или недостаточной щитовидной железой.
- Стромальные опухоли яичников
- Физическое обследование для девочек / женщин любого возраста по признакам и симптомам раннего развития половой зрелости или вирилизации (развитие мужских характеристик половой зрелости) и / или массы в области живота или таза. Если какой-либо из них обнаружен, врач порекомендует соответствующую визуализацию и лабораторные оценки.
- Изображения могут включать ультразвуковое исследование брюшной полости, МРТ или КТ
- Лабораторные испытания могут включать сывороточные маркеры AFP, бета-HCG, LDH, ингибин A и B, эстрадиол, тестостерон, CA125 и сывороточные электролиты, включая уровни кальция.
- Примечание. В настоящее время нет рекомендаций по лабораторному скринингу при отсутствии массовых или клинических данных о превышении половых гормонов.
- Для женщин и родителей молодых девушек с мутацией зародышевой линии DICER1 врачи поговорят с вами о возможных признаках и симптомах опухолей стромы яичника, таких как вздутие живота, раннее половое созревание, аменорея (отсутствие менструаций) и признаки вирилизации.
- Мезилоэпителиома цилиарного тела (CBME)
- Физический осмотр маленьких детей для этого типа рака, включая измерение остроты зрения (как ясно видение)
- Визуальный осмотр глаз и окружающих областей.
- Ботхоидная эмбриональная рабдомиосаркома (СЭД).
- У младенцев, детей и молодых людей, когда присутствуют признаки / симптомы гематурии (кровь в моче) и / или аномальное вагинальное кровотечение, врачи могут выполнять эндоскопическую оценку мочевого пузыря и / или прямую визуализацию шейки матки.
- Назальная хондромедхимальная гамартома (NCMH).
- У пациентов любого возраста врач изучит различные системы организма, включая проблемы с дыханием и кормлением, ринорею, носовое кровотечение, зрительные нарушения и средний отит.
- Врач может рекомендовать носовую эндоскопию, если есть офтальмологические признаки (такие как офтальмоплегия, проптоз, птоз, гипотропия и эннофтальмоз) в результате орбитального поражения опухоли
- Гипофизарная бластома.
- Мозговой МРТ для пациентов с патогенным вариантом зародышевой линии DICER1, когда есть признаки слишком большого количества гормонального кортизола
- Pineoblastoma.
- Мозговой МРТ для пациентов с патогенным вариантом зародышевой линии DICER1 с признаками повышенного внутричерепного давления, такого как головная боль, полный родничок (мягкое пятно в черепе), рвота и летаргия, или другие неврологические дефекты, включая паралич паразита (проблемы с движением глаз) и нистагм ( быстрые движения глаз, которые человек не может контролировать).
- Паллиативная помощь. В настоящее время проводятся клинические испытания для поиска лучших способов снижения симптомов и побочных эффектов современных методов лечения ППБ для улучшения комфорта и качества жизни пациентов.
Хотите узнать больше о последних исследованиях?
Если вы хотите получить дополнительную информацию о последних областях исследований PPB, изучите эти связанные элементы, которые выходят за пределы этого руководства:
- Чтобы найти клинические испытания, специфичные для вашего диагноза, поговорите с врачом вашего ребенка или найдите онлайн-базы данных клинических испытаний.
- Посетите веб-сайт Фонда рака Конкере, чтобы узнать, как помочь поддержать исследования для каждого типа рака. Обратите внимание, что эта ссылка приведет вас к отдельному веб-сайту ASCO.